EMA和(and)FDA在(exist)質量和(and)GMP方面關于(At)PRIME（優先藥物）和(and)突破性療法申請的(of)聯合問答

主要(want)内容包括化學藥品和(and)生(born)物藥品成品工藝驗證要(want)求的(of)不(No)同，同時(hour)比較了(Got it)歐盟和(and)美國FDA對于(At)藥品工藝驗證的(of)法規要(want)求。在(exist)歐盟，對于(At)使用(use)标準工藝生(born)産的(of)化學藥品，在(exist)監管提交時(hour)，不(No)需要(want)在(exist)市場許可檔案中提供生(born)産規模的(of)工藝驗證數據，工藝驗證研究的(of)信息應供監督機構在(exist)許可後核查。對于(At)生(born)物産品和(and)使用(use)非标準工藝生(born)産的(of)化學産品，在(exist)批準前應在(exist)檔案中提供生(born)産規模連續批次的(of)預先指定數量的(of)工藝驗證數據。

此外，還讨論了(Got it)何時(hour)可以(by)采用(use)并行驗證/并行發布PPQ批次的(of)方法，特别是(yes)在(exist)緊急需求情況下，如COVID-19大(big)流行病情況下。并行驗證方案/PPQ方案中應包含的(of)信息，支持并行驗證方案/PPQ方案的(of)數據類型，以(by)及并行驗證批次的(of)數據如何提交給監管機構等問題也被涉及。

它主要(want)包括以(by)下内容：

1. 對于(At)小分子/化學實體和(and)特性良好的(of)生(born)物技術産品，雖然市場申請預期包含符合ICH建議的(of)數據，但在(exist)某些情況下，主要(want)數據的(of)數量可能有靈活性，需科學合理論證。

2. 在(exist)主要(want)批次的(of)實時(hour)穩定性數據有限時(hour)，可以(by)使用(use)支持性實時(hour)穩定性數據來(Come)确定複檢期或有效期，需保證支持性批次與即将上市産品的(of)可比性。

3. 可以(by)利用(use)先前的(of)知識幫助建立複檢期或有效期，需提供足夠信息以(by)證明這(this)些數據的(of)科學相關性。

4. 在(exist)有限的(of)原始批次實時(hour)穩定性數據的(of)情況下，可以(by)使用(use)穩定性建模來(Come)支持确定複檢期和(and)/或有效期。

5. 使用(use)預測穩定性模型時(hour)，需提交所有數據和(and)信息以(by)證明模型的(of)可靠性和(and)适用(use)性。

6. 提出(out)使用(use)穩定性建模的(of)建議應在(exist)提交市場申請之前與相關監管機構讨論。

7. 對于(At)生(born)物技術産品，FDA/CDER一(one)般不(No)建議使用(use)預測模型，但如有充分理由可考慮。欲知EMA對生(born)物制品使用(use)預測穩定性模型的(of)建議，請參閱PRIME市場授權申請的(of)高質量數據包支持的(of)“工具箱”指南。

主要(want)内容包括：

1. 在(exist)特殊情況下，可以(by)使用(use)研究用(use)藥品生(born)産設施和(and)工藝進行初始商業生(born)産，但需滿足特定條件并得到(arrive)監管機構的(of)同意；

2. 研究用(use)藥品生(born)産工藝和(and)設施應符合GMP标準，需進行充分的(of)風險評估和(and)驗證，确保産品質量；

3. 如果使用(use)研究用(use)藥品生(born)産設施進行商業生(born)産，需要(want)對該設施進行GMP合規性評估和(and)必要(want)的(of)檢查；

4. 提出(out)使用(use)研究用(use)藥品生(born)産設施進行商業生(born)産的(of)計劃應盡早與監管機構讨論；

5. 在(exist)特殊情況下，用(use)于(At)關鍵臨床研究的(of)批次庫存可用(use)于(At)初始商業供應，但需符合GMP标準和(and)商業生(born)産過程的(of)可比性，并且需遵守批準的(of)标簽和(and)控制策略。

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康利華咨詢EMA_FDA_joint_QAs_on_Quality_and_GMP_aspects_of_PRIME-Breakthrough_therapy_applications_20231204(中英全文)